Los genes, que se llevan en los cromosomas, son las unidades físicas y funcionales de la herencia. Los genes son secuencias específicas de bases que codifican instrucciones para fabricar proteínas. Aunque los genes obtener una gran cantidad de atención, es que las proteínas que realizan funciones de la mayoría de la vida, e incluso constituyen la mayoría de las estructuras celulares. Cuando los genes se alteran de modo que las proteínas codificadas son incapaces de llevar a cabo sus funciones normales, los trastornos genéticos pueden resultar.
La terapia génica es una técnica para la corrección de genes defectuosos responsables de desarrollo de la enfermedad. Los investigadores pueden utilizar uno de varios métodos para la corrección de genes defectuosos:
- Un gen normal puede ser insertado en un lugar no específico en el genoma para reemplazar un gen que no funciona. Este enfoque es más común.
- Un gen anormal puede ser canjeado por un gen normal a través de la recombinación homóloga.
- El gen anormal puede ser reparado a través de mutaciones selectivas inversa, que devuelve el gen a su función normal.
- La regulación (el grado en que se activa un gen dentro o fuera) de un gen particular podría ser alterado.
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